Myozyme® est un médicament classé comme une enzyme spécifique du glycogène lysosomal. Cela signifie qu’il agit en fournissant au patient une enzyme spécifique qui lui manque en raison d’une maladie génétique, appelée maladie de Pompe. Le médicament peut bénéficier aux patients atteints de la maladie de Pompe, qui peut causer des problèmes cardiaques, en les aidant à vivre sans l’utilisation d’un ventilateur. Myozyme® ne guérit pas la maladie de Pompe, le patient doit donc continuer à le prendre pour traiter la maladie.
Avant de subir un traitement avec Myozyme®, les patients peuvent avoir besoin de faire analyser par un laboratoire leurs échantillons de sang, de tissus musculaires ou de peau. Ils devront également subir des tests sanguins périodiquement pour s’assurer que le médicament n’entraîne pas d’effets indésirables. Ce médicament est administré par un professionnel de la santé via une perfusion intraveineuse. Les patients iront à la clinique environ toutes les deux semaines pour une dose. Chaque perfusion dure environ quatre heures.
Certaines précautions doivent être suivies lors d’un traitement par Myozyme®. Avant de recevoir une dose, les patients doivent informer le médecin s’ils ont récemment été atteints d’une maladie quelconque. Ce médicament peut provoquer une réaction grave pendant son administration ou jusqu’à trois heures après une perfusion. Les patients doivent informer immédiatement le médecin s’ils ressentent des étourdissements, des nausées ou un rythme cardiaque rapide ou lent. Le médicament peut également causer des problèmes respiratoires, une sensation d’oppression dans la poitrine ou la gorge, ou la sensation que le patient peut s’évanouir.
D’autres effets indésirables au cours d’une perfusion peuvent inclure des mains froides et des lèvres bleues, des convulsions et une sensation inhabituellement chaude ou froide. Des sueurs, une peau pâle ou des bouffées de chaleur peuvent survenir, ainsi que de la nervosité ou de l’agitation. Des maux de dos, des engourdissements et un gonflement de la gorge ou de la région faciale ont également été signalés.
D’autres effets secondaires graves pouvant survenir à tout moment pendant le traitement peuvent inclure des ulcères cutanés, une respiration lente ou un pouls faible. Des battements cardiaques rapides, lents ou irréguliers peuvent survenir, ainsi que des problèmes d’audition, des douleurs à l’oreille ou une sensation de plénitude dans l’oreille. Certains patients ont signalé des douleurs thoraciques, ainsi que des douleurs qui se propagent à l’épaule.
Tous les effets secondaires ne nécessitent pas de soins médicaux immédiats, à moins qu’ils ne deviennent graves. Certains des effets secondaires mineurs de Myozyme® peuvent inclure des maux d’estomac, des vomissements et de la diarrhée, ainsi que de la constipation, une légère douleur au cou et un léger mal de gorge. La zone autour du site d’injection peut devenir douloureuse, irritée ou enflée.
Avant d’utiliser Myozyme®, les patients doivent divulguer leurs autres conditions médicales, médicaments et suppléments. Les femmes enceintes ou qui allaitent doivent informer leur médecin. Ce médicament peut être contre-indiqué pour les personnes souffrant de certaines allergies, maladies cardiaques ou troubles respiratoires.