Lorsqu’un nouveau médicament est en cours de développement, il doit subir de longs tests pour s’assurer qu’il est à la fois sûr et efficace. Les tests commencent in vitro et doivent passer par un certain nombre d’essais sur des animaux avant que les médicaments puissent être testés sur des humains. Lorsque de nouveaux médicaments sont testés sur des humains, ces tests sont appelés essais cliniques pharmaceutiques. Cela signifie que les médicaments sont testés chez des personnes atteintes des conditions médicales que les médicaments ont été développés pour traiter.
Les essais cliniques pharmaceutiques se déroulent en plusieurs phases, et chacune est importante pour recueillir des informations sur l’efficacité globale du médicament testé. Tout au long de toutes les phases, les essais doivent être menés de manière éthique et de manière à réduire les variations entre les participants à l’essai. Ceci est important car une trop grande variation peut rendre difficile de tirer des conclusions précises sur les données cliniques obtenues au cours d’un essai. Pour cette raison, les patients qui souhaitent s’inscrire à un essai clinique peuvent être dépistés sur la base des traitements antérieurs, de l’âge, des symptômes et d’autres facteurs.
Les essais de phase I incluent généralement un petit nombre de patients en bonne santé. Au cours de cette phase, le médicament est testé pour la toxicité aiguë. Les tests de dosage peuvent également commencer dans cette phase. Dans les essais de phase II, le médicament est testé sur des patients à titre préliminaire, afin de déterminer la dose la plus efficace pouvant être administrée. Des tests d’innocuité et d’efficacité peuvent également être lancés ici.
Dans la dernière étape du processus, un grand nombre de personnes sont inscrites à un essai de phase III. Dans les essais cliniques pharmaceutiques de phase III, l’innocuité et l’efficacité du médicament sont testées à grande échelle, souvent à plusieurs endroits différents. Les avantages pour la santé du médicament, ainsi que les effets secondaires, sont notés au cours de cette phase. De plus, le médicament est comparé aux traitements standard de la maladie, afin de déterminer s’il est plus efficace que les traitements actuellement disponibles.
Les trois phases des essais cliniques pharmaceutiques fournissent des informations importantes sur un médicament nouvellement développé, mais c’est la troisième phase qui peut déterminer si un médicament peut être commercialisé auprès du public. Aux États-Unis, par exemple, tout nouveau médicament doit prouver qu’il est au moins aussi efficace que tous les autres traitements actuels avant de pouvoir recevoir l’approbation de la FDA. En Europe, un organisme de réglementation appelé l’Agence européenne des médicaments évalue les nouveaux médicaments développés dans les pays de l’Union européenne.