La thérapie génique virale est l’utilisation de virus pour délivrer du matériel génétique sain aux cellules qui ont une section endommagée ou défectueuse de l’acide désoxyribonucléique (ADN). En 2011, la science en est encore à ses balbutiements, même si de nombreux médecins et scientifiques espèrent qu’elle pourra un jour être utilisée pour guérir diverses maladies à la source du problème. En corrigeant l’ADN lui-même, une thérapie génique virale agit en corrigeant le code défectueux au lieu de soulager les symptômes ou de renforcer le système immunitaire.
Les troubles génétiques sont causés par des sections défectueuses du code génétique. Le code défectueux, qui est utilisé pour synthétiser les protéines que le corps utilise pour de nombreuses fonctions différentes, crée des protéines qui ne peuvent pas faire leur travail correctement. Il existe plusieurs façons d’utiliser la thérapie génique virale pour corriger une section défectueuse de l’ADN.
L’utilisation la plus courante de la thérapie génique virale consiste à insérer des gènes sains dans un brin d’ADN. Bien que cela ne supprime pas la section de code à l’origine du problème, le gène normal remplace son homologue anormal, corrigeant ainsi le problème. À l’inverse, les gènes anormaux peuvent être corrigés grâce à l’utilisation de la mutation génétique. Les gènes anormaux peuvent également être remplacés par des versions fonctionnelles du gène.
Dans tous ces cas, il est nécessaire d’utiliser un vecteur de thérapie génique capable de transférer le gène fonctionnel sur l’ADN. Bien qu’il existe différents types de vecteurs, les plus courants sont les virus. Ces virus sont des versions modifiées de virus courants qui attaquent les cellules humaines, comme l’herpès ou les virus qui causent le rhume. L’utilisation de la thérapie génique virale ne présente pas de risque pour le patient car le matériel génétique des virus a été retiré et remplacé par des gènes sains du génome humain. Différents virus sont attirés par différents types de cellules, qu’ils envahissent, comme le feraient des virus normaux, libérant des gènes humains sains dans les cellules au lieu de matériel génétique viral.
Bien que la thérapie génique virale soit prometteuse en tant que nouveau type de médecine, elle en est encore à ses balbutiements. Il n’existe actuellement aucun traitement médical reposant sur la thérapie génique virale qui ait été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis. Les études sur la thérapie génique virale ne se sont pas avérées particulièrement efficaces, et d’autres expérimentations et développements sont nécessaires avant que la procédure ne profite aux patients humains.