Le panobinostat est un médicament oncologique initialement développé par Novartis Pharmaceuticals. Ce médicament attaque plusieurs enzymes impliquées dans la croissance et le développement des cellules cancéreuses et semble être efficace comme agent chimiothérapeutique unique pour certains types de cancer. Il peut également être utilisé en association avec d’autres médicaments. Les premiers essais cliniques se sont révélés prometteurs dans le traitement du myélome multiple, de certaines tumeurs solides et d’autres cancers du sang. En 2012, le panobinostat était encore considéré comme expérimental et n’était pas largement disponible.
Les médicaments de chimiothérapie formulés pour attaquer des enzymes spécifiques peuvent frapper les cellules tumorales aux points faibles, interférant avec leur capacité à se reproduire, à se développer et à maintenir l’intégrité de la paroi cellulaire. En plus de nuire aux cellules cancéreuses, le panobinostat interfère également avec l’angiogenèse, la croissance de nouveaux vaisseaux sanguins, qui coupe l’apport de sang à une tumeur et limite la quantité d’oxygène et de nutriments auxquels elle peut accéder. Cette combinaison d’agressions peut forcer une tumeur à rétrécir car elle ne peut pas survivre dans ces conditions.
Selon la nature d’un cancer, une intervention chirurgicale peut être appropriée avant le traitement par panobinostat pour dégonfler la tumeur ou l’enlever entièrement, et le médicament cible les cellules restantes dans le corps. Dans d’autres cas, le médicament peut être utilisé pour réduire une tumeur et son apport sanguin avant la chirurgie, car cela peut améliorer les résultats pour les patients. D’autres médicaments et thérapies comme la radiothérapie peuvent également être ajoutés au régime de traitement s’il y a des inquiétudes quant à la façon dont le patient répondra au traitement contre le cancer.
Les patients peuvent prendre du panobinostat par voie orale et les premiers essais cliniques ont indiqué qu’il était bien toléré. Comme d’autres médicaments de chimiothérapie, il peut provoquer des symptômes tels que des nausées, des vomissements et de la fatigue, mais aucune complication grave n’a été notée. Comme pour les autres médicaments en développement, ces informations étaient susceptibles d’être modifiées ; des essais cliniques plus importants ainsi que des rapports de patients après l’approbation du médicament pourraient révéler des schémas d’effets secondaires qui n’étaient pas apparents dans des essais plus petits et plus contrôlés.
Lors des phases d’essais cliniques, le grand public n’a pas accès aux médicaments. Les patients intéressés par le panobinostat avant l’approbation devraient s’inscrire à des essais cliniques, qui sont généralement ouverts sur une base limitée aux personnes qui répondent à des critères stricts. S’il s’agit d’une option pour un patient, un médecin peut en parler lors d’un conseil. Il peut également être possible de l’obtenir pour des raisons d’utilisation compassionnelle si un patient est en phase terminale, auquel cas le fabricant décline toute responsabilité pour les complications associées à l’utilisation du médicament.