Lorsqu’un essai clinique est mené, il a souvent des objectifs précis. Il peut s’agir de tester l’innocuité et l’efficacité d’un médicament ou d’un autre traitement sur une population petite ou grande, ou il peut s’agir d’examiner d’autres effets bénéfiques précédemment non étudiés d’un traitement déjà utilisé. Toute étude a tendance à générer des tonnes d’informations qui commencent par des entretiens approfondis avec les participants à l’étude et se terminent par des réactions aux tests. Ces informations sont appelées données d’essais cliniques.
Même si une étude peut avoir des objectifs particuliers, les données des essais cliniques peuvent dépasser ces objectifs et révéler des modèles que les chercheurs ne recherchaient pas. Par exemple, il y a de nombreuses années, le minoxidil, ou Rogaine®, était à l’étude comme médicament contre l’hypertension artérielle. Au cours des tests, il a été découvert que le médicament pouvait retarder la chute des cheveux ou stimuler la croissance de nouveaux cheveux. Aujourd’hui, Rogaine® est principalement commercialisé comme médicament pour prévenir la chute des cheveux, et les données des essais cliniques sont en grande partie responsables de ce changement de stratégie marketing. De nombreux autres médicaments ou traitements ont révélé, grâce aux données cliniques recueillies ou à un examen ultérieur des données, qu’ils remplissent une fonction pour laquelle ils n’ont pas été conçus à l’origine.
Certaines des choses incluses dans les données des essais cliniques sont l’âge, les statistiques sur la maladie, les antécédents familiaux, le sexe et d’autres informations personnelles sur chaque participant. Au fur et à mesure qu’une étude progresse, les chercheurs continuent la collecte de données, y compris les auto-déclarations ou les découvertes physiques des personnes testées. En fonction de la durée de l’essai clinique, des informations peuvent être collectées plusieurs fois au fur et à mesure de l’avancement de l’étude, ajoutant ainsi à la somme totale des connaissances sur les effets des traitements.
Quelques facteurs qui sont analysés en particulier sont le degré auquel un médicament semble fonctionner et la quantité d’effets secondaires qui pourraient survenir. Même si les données des essais cliniques montrent qu’un traitement est efficace, d’autres données suggérant un profil d’effets secondaires important signifient généralement que le traitement ne sera pas populaire. Il se peut qu’il ne devienne pas un traitement approuvé ou qu’il ne soit envisagé que si aucune autre stratégie de prise en charge médicale ne peut fonctionner.
Un sujet fréquemment abordé dans les discussions sur les données d’essais cliniques est la question de la manière dont les données sont collectées. Bien souvent, malgré la prolifération des moyens électroniques de collecte de données, les résultats de la recherche sont tous collectés sur papier. Pour les grandes études, cela peut produire une énorme quantité de travail supplémentaire lorsqu’il s’agit d’organiser et d’analyser les données. Il existe quelques systèmes informatiques qui pourraient être utilisés à la place et qui rationaliseraient le processus de collecte des informations trouvées. Pourtant, ceux-ci ne sont pas employés aussi souvent que de nombreux chercheurs le souhaiteraient ; il existe une demande générale pour des méthodes de collecte de données meilleures et plus efficaces ou pour l’utilisation de celles déjà disponibles.
L’analyse informatique des données d’essais cliniques est certainement plus facile, mais aucune méthode de collecte de données ne devrait commencer à déterminer quelles informations ne présentent pas d’intérêt. Étant donné que les informations peuvent être étudiées au moment de l’essai ou ultérieurement par d’autres chercheurs, toutes les informations recueillies lors d’un essai doivent rester intactes. Parfois, un examen des données révèle de nouvelles informations sur un traitement ou un médicament qui peuvent suggérer son utilisation ou sa mise en œuvre dans d’autres domaines.