Le rapport thérapeutique exprime la relation entre l’efficacité d’un médicament et sa toxicité. On l’appelle aussi l’indice thérapeutique. Les chercheurs déterminent cette valeur dans des essais cliniques et d’autres études en déterminant la dose à laquelle le médicament devient toxique et en divisant par la dose efficace. Ces études reposent sur des doses qui fonctionnent de cette façon dans au moins 50 % de la population étudiée. Plus le rapport thérapeutique est élevé, plus un patient devrait prendre de médicaments pour développer des symptômes toxiques.
Les prestataires de soins veulent traiter la maladie chez les patients tout en limitant les effets secondaires. Le rapport thérapeutique fournit des informations importantes sur la façon dont un médicament fonctionne chez la plupart des patients, qu’un médecin peut utiliser pour décider du meilleur traitement pour un patient donné. Cela peut être particulièrement important dans le cas de médicaments à index thérapeutique étroit (NTI), où la différence entre une dose bénéfique et une dose toxique peut être très faible.
Un exemple courant revient en radiothérapie. Ce traitement est utilisé pour les cancers et certaines autres conditions. Le radiologue veut tuer les cellules cancéreuses et arrêter leur croissance, mais doit tenir compte des dommages aux tissus voisins dans le processus. Le dynamitage d’une tumeur avec une très forte dose de rayonnement pourrait être dangereux pour le patient. Au lieu de cela, le radiologue considère la dose efficace pour le cancer, en fonction du type de tumeur et de sa localisation dans le corps, et prend soin d’éviter d’entrer dans la zone dangereuse où les tissus voisins seraient détruits.
Une certaine toxicité peut être considérée comme un résultat acceptable avec le traitement car il peut être nécessaire de résoudre le problème. En radiothérapie, par exemple, il est impossible de traiter un cancer sans endommager certaines cellules voisines. À l’aide du rapport thérapeutique, les fournisseurs de soins peuvent déterminer la probabilité de toxicité dans le cas d’un patient et la mettre en balance avec les avantages. Dans les médicaments NTI, il est également très important de calculer correctement le dosage et d’avertir les patients. Prendre deux pilules au lieu d’une par accident, par exemple, pourrait avoir de graves conséquences.
Les études de létalité ne sont pas réalisées dans des populations humaines, pour des raisons éthiques ; tuer des patients dans un essai clinique pour savoir quelle quantité de médicament constitue une dose mortelle serait mal vu. Au lieu de cela, les chercheurs s’appuient sur la toxicité rapportée dans de telles études, y compris les effets secondaires et les complications graves. Ceux-ci peuvent varier considérablement en fonction du métabolisme et d’autres facteurs, c’est pourquoi certains patients éprouvent de graves complications à des doses apparemment sûres, tandis que d’autres peuvent faire une surdose sans effets néfastes à long terme. Le rapport thérapeutique reflète la fourchette médiane.